Les parents d'un bébé de neuf mois, Pia, atteinte d'amyotrophie spinale, sont parvenus à récolter 1,9 million d'euros grâce à une levée de fonds par SMS auprès de la population destinée à financer un médicament issu de la thérapie génique (un virus auquel on a adjoint le gène manquant responsable de la maladie) qui devrait guérir leur petite fille de cette maladie héréditaire. Le Zolgensma du géant pharmaceutique Novartis n'a pas encore été approuvé par l'Agence européenne des médicaments (AEM) mais est disponible aux États-Unis.
La Belgique et les Pays-Bas remboursent depuis l'année passée un autre médicament utilisé dans le traitement de l'amyotrophie spinale, le Spinraza, a indiqué la ministre de la Santé Maggie De Block. Ce médicament coûte aussi très cher: un demi million d'euros. La petite Pia est actuellement traitée au Spinraza, un médicament que les parents n'ont pas dû payer grâce au remboursement de la sécurité sociale belge. Contrairement au Spinraza, le Zolgensma peut guérir complètement un enfant. Mais son efficacité n'est prouvée que sur des bébés très jeunes de 6 mois au plus, ce qui n'est pas le cas de Pia, indique un spécialiste belge de la maladie, le professeur Servais (lire notre article).
L'amyotrophie spinale se transmet de génération en génération, à condition que les deux parents soient atteints. Si le père et la mère sont tous deux porteurs sains, l'enfant présente un risque sur quatre de développer une amyotrophie spinale. En Belgique, 602 personnes sont atteints de l'amyotrophie spinale. 210 d'entre eux habitent en région wallonne. Parmi les patients atteints par la maladie, la majorité d'entre eux (534) sont âgés de plus de 19 ans.
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