Un bébé britannique âgé d'un an est devenu le premier au monde à guérir d'une leucémie grâce à un traitement avec des cellules immunitaires génétiquement modifiées, ont annoncé les médecins jeudi.
Un bébé guérit pour la première fois de la leucémie grâce à un traitement génétique. "Sa leucémie était tellement agressive qu'une telle réponse est presque un miracle", a déclaré le professeur Paul Veys, directeur de l'unité de transplantation de moelle osseuse du Great Ormond Street Hospital (GOSH) de Londres où était traitée Layla Richards. Le bébé avait été diagnostiqué porteur d'une leucémie aiguë lymphoblastique, la forme la plus commune de leucémie infantile, à l'âge de 14 semaines seulement. Elle avait été traitée par chimiothérapie et par greffe de moelle osseuse, mais le cancer était réapparu et les médecins avait dit à ses parents d'envisager des soins palliatifs et de fin de vie.
Les médecins ont proposé à la famille ensuite un traitement expérimental en cours de développement, qui voit les médecins modifier les globules blancs à partir d'un donneur sain afin que ces globules puissent venir à bout de la leucémie résistante aux médicaments.
Des cellules génétiquement modifiées
"Les médecins ont expliqué que même si nous pouvions essayer le traitement, il n'y avait aucune garantie que cela fonctionnerait, mais nous avons prié pour que ce soit le cas", a déclaré le père de Layla, Ashleigh Richards, 30 ans. Layla a reçu une petite injection de cellules génétiquement modifiées appelées cellules UCART19 et quelques semaines plus tard, les spécialistes annonçaient à ses parents que le traitement avait fonctionné.
Une seule fois
Les médecins ont souligné que cette technique expérimentale potentiellement très prometteuse n'avait été utilisée qu'une seule fois et que les résultats devaient être reproduits.
"Nous avons seulement utilisé ce traitement sur une petite fille très forte, et nous devons être prudents en affirmant qu'il s'agira d'une option de traitement approprié pour tous les enfants", a déclaré Waseem Qasim, professeur de thérapie cellulaire et génétique et médecin spécialiste en immunologie de l'hôpital GOSH.
"Mais, ceci fera date dans l'utilisation des nouvelles technologies génétiques et les effets pour cet enfant ont été stupéfiants", a-t-il ajouté. "Si cela est reproduit, cela pourrait représenter un grand pas en avant dans le traitement de la leucémie et d'autres cancers."
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